监管、药企和患者是新药研发的不可能三角么？｜与FDA专家聊聊创新药的审评与上市 （上） E41
Notes de l’épisode
我们的节目一直关注新药研发的各个环节，从最初的基础研究到最后的上市。今天的嘉宾是一位在新药研发领域拥有丰富经验的专家肖申博士。肖博士曾在美国 FDA 担任新药临床审评专家，并在回国后担任药企的首席医学官。他的职业经历涵盖了监管和企业两个重要方面，使他能够从多个维度深入探讨创新药物的研发、审评和上市。
节目分成上下两集，上集的节目肖博与我们分享了一个新药要在美国上市需要经历的层层考验，中美两国对新药审评的一些比较，以及他在工作中曾经遇到过的特别有趣和值得思考的审评案例。下集的节目肖博跟我们聊了聊他从监管机构转换到企业工作所看到的新药开发的不同侧面，以及中国创新药面临的挑战。
👨【本期嘉宾】
肖申，前FDA高级研究员，海森生物首席医学官
🎙️【时间轴】
02:56 从FDA研究员到药企CMO，肖申博士的职业经历
05:12 一个新药在美国上市需要经历哪些阶段？哪些阶段需要与FDA打交道？
07:17 FDA-患者-药企之间的三角关系, FDA的功能与角色
11:25 中美药物监督局的比较
19:51 阿杜那单抗一波三折的药品申报史
25:31 盐酸替纳帕诺片：两次被拒，给FDA告状也不行
36:53 孤注一掷：Veverimer的申报命运
💊【我们提到】
Aducanumab，中文名阿杜那单抗
2020 年 11 月，因没有足够的临床数据支持该药的有效性，FDA 药物咨询委员会几乎一致投票反对批准 aducanumab；但是其临床获益的替代终点，FDA 于 2021 年 6 月批准了使用加速批准途径治疗阿尔茨海默病；由于市场需求低迷和报销挑战，在2023 年 1 月宣布该药在美国的销售 。
Tenapanor，中文名盐酸替纳帕诺片
用于治疗肠易激综合征和终末期肾病患者的高磷血症，因为临床意义不明显，两次被拒。
Veverimer
治疗慢性肾病患者的代谢性酸中毒。有效提高了 CKD 患者的血清碳酸氢盐水平，根据这一替代终点，获得了FDA 加速的批准；因为对Veverimer临床益处的怀疑，FDA拒绝了新药上市申请 （NDA）
📖 【相关单集】
📖 【相关资料】
- https://www.fda.gov/drugs/our-perspective/fdas-decision-approve-new-treatment-alzheimers-disease
- https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-grants-accelerated-approval-alzheimers-drug
- https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/nda/2019/211801Orig1s000MultidisciplineR.pdf
- https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/nda/2019/211801Orig1s000MultidisciplineR.pdf
- https://www.fda.gov/drugs/our-perspective/fdas-decision-approve-new-treatment-alzheimers-disease
- https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC10193636/
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